DGAP-News: Pädiatrieauschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt Kiadis Pharmas pädiatrisches Prüfkonzept für ATIR101(TM)

~ Genehmigung ebnet den Weg für die Einreichung eines Zulassungsantrages für
ATIR101(TM) in Europa ~

Amsterdam, Niederlande, 28. März 2017 - Kiadis Pharma N.V. ("Kiadis Pharma" oder das "Unternehmen") (Euronext Amsterdam und Brüssel: KDS), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das über innovative T-Zell-basierte Immuntherapie-Behandlungen für Blutkrebs und erbliche Blutkrankheiten in der klinischen Entwicklung verfügt, gab heute bekannt, dass der Pädiatrieausschuss ("Paediatric Committee", PDCO) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) das pädiatrische Prüfkonzept ("Paediatric Investigation Plan", PIP) des Unternehmens für die adjunktive Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit ATIR101(TM) zu einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("Hematopoetic Stem Cell Transplantation", HSCT) bei bösartigen Erkrankungen genehmigt hat. Darüber hinaus hat der PDCO zugestimmt, dass das Unternehmen die Durchführung der im PIP definierten Studien verschieben kann, bis die Einreichung eines Zulassungsantrags ("Marketing Authorization Application", MAA) in Europa für ATIR101(TM) für die Behandlung unterschiedlicher Formen von Blutkrebs erfolgt ist.

Die im pädiatrischen Prüfkonzept des Unternehmens vorgesehene Phase-II-Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von ATIR101(TM) als adjunktive Therapie zu einer HSCT bei jugendlichen Patienten bis zu einem Alter von 18 Jahren untersuchen, die an einer malignen hämatologischen Erkrankung leiden und für eine HSCT in Frage kommen, für die aber kein vollständig passender Spender gefunden werden kann. Die Patienten erhalten entweder eine HSCT von einem genetisch nur teilweise passenden (haploidentischen) Familienmitglied mit einer begleitenden Infusion von ATIR101(TM) oder werden mit einer HSCT aus Nabelschnurblut-Stammzellen eines nicht-verwandten Spenders behandelt. Der primäre Endpunkt der Studie ist die GvHD-freie, rückfallfreie Überlebensrate (GvHD relapse-free survival, GRFS).

Dr. Manfred Rüdiger, Chief Executive Officer der Kiadis Pharma, sagte: "Die Genehmigung unseres pädiatrischen Entwicklungsprogramms durch den Pädiatrieausschuss der EMA ist ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zur Zulassung von ATIR101(TM). Darüber hinaus erlaubt uns die Zustimmung des PDCO, den Start unserer PIP-Studien zu verschieben, den Zulassungsantrag für ATIR101(TM) zur Behandlung von Blutkrebs bei Erwachsenen bei der EMA deutlich früher einreichen zu können, als wenn wir das PIP bereits im Vorfeld hätten abschließen müssen. Dies ist ein entscheidender Fortschritt in Richtung Marktzulassung von ATIR101(TM). Es unterstreicht zudem die enge und konstruktive Zusammenarbeit, die Kiadis Pharma mit den Zulassungsbehörden während der Entwicklung dieses Produkts etabliert hat."

Über ATIR101(TM)
Für Patienten, die an einer Form von Blutkrebs leiden, wird eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT, hematopoetic stem cell transplantation) allgemein als die wirksamste kurative Behandlung angesehen. Während der HSCT wird das Knochenmark, der Sitz der entarteten Krebszellen, komplett zerstört und anschließend durch Stammzellen aus dem Transplantat des gesunden Spenders ersetzt. Nach einer HSCT dauert es in der Regel mindestens sechs bis 12 Monate, bis der Patient wieder ein normales Blutbild und ein funktionierendes Immunsystem aufweist. Während dieser Zeit ist der Patient nicht nur äußerst anfällig für Infektionen durch Bakterien, Viren und Pilze, sondern trägt auch ein hohes Rückfallrisiko.

ATIR101(TM) (Allodepleted T-cell ImmunotheRapeutics) ermöglicht eine sichere Infusion von Spenderlymphozyten (donor lymphocyte infusion, DLI) von einem genetisch nur teilweise passenden (haploidentischen) Familienmitglied, ohne das Risiko einer ernsten Graft-versus-Host-Reaktion (Graft-versus-Host-Disease, GvHD). Die T-Zellen in ATIR101(TM) helfen, Infektionen und verbliebene Tumorzellen zu bekämpfen und so die Zeit bis zur vollständigen Wiederherstellung des Immunsystems aus den transplantierten Stammzellen zu überbrücken.

T-Zellen, die im Empfänger GvHD verursachen würden, werden in ATIR101(TM) mit Hilfe der Kiadis Pharma-Photodepletion-Technologie aus den Spenderlymphozyten eliminiert, was das Risiko von GvHD minimiert und eine prophylaktische Immunsuppression unnötig macht. Gleichzeitig können in ATIR101(TM) enthaltene potenziell krebszellvernichtende T-Zellen des Spenders die noch verbliebenen Tumorzellen eliminieren und damit ein Wiederauftreten der Erkrankung verhindern, was Graft-versus-Leukämie-(GvL)-Effekt genannt wird.

ATIR101(TM), verabreicht als ein die HSCT begleitendes Immuntherapeutikum, versorgt den Patienten mit funktionellen, reifen Immunzellen, die aus Spendermaterial haploidentischer Familienmitglieder gewonnen werden. Diese können Infektionen und Tumorzellen bekämpfen, ohne GvHD zu verursachen. ATIR101(TM) hat somit das Potenzial, HSCT zu einer anwendbaren kurativen Behandlungsoption für einen größeren Kreis von Patienten zu machen.

Das Unternehmen schätzt, dass für etwa 35% der Patienten, die dringend eine HSCT benötigen, rechtzeitig kein passender Spender gefunden werden kann. Ein haploidentisches Familienmitglied steht allerdings als potenzieller Spender in der Regel für mehr als 95% der Patienten zur Verfügung.

ATIR101(TM) besteht aus Spender-T-Zellen, die Infektionen und verbliebene Tumorzellen bekämpfen, ohne eine schwere GvHD hervorzurufen und wurde entwickelt, um bei gleichzeitig niedrigen Rückfallquoten die Sterberate infolge von Infektionen zu reduzieren.
 

Über Kiadis Pharma
Kiadis Pharma ist auf zellbasierte immuntherapeutische Produkte für die Behandlung von Blutkrebs sowie erblich bedingte Blutkrankheiten spezialisiert. Die Produkte des Unternehmens besitzen das Potenzial, die Risiken und Einschränkungen zu überwinden, die mit der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("allogeneic hematopoietic stem cell transplantation", HSCT) verbunden sind. Dazu gehören die Graft-versus-Host-Reaktionen, ein Rückfall der Krebserkrankung, opportunistische Infektionen sowie die begrenzte Verfügbarkeit von passenden Spendern. Das Unternehmen ist der Auffassung, dass HSCT die erste Wahl zur Behandlung von Blutkrebs, erblich bedingten Blutkrankheiten und möglicherweise von Autoimmunkrankheiten sowie von soliden Organtransplantationen werden könnten.

Am 05. Dezember 2016 gab das Unternehmen auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) positive Phase-II-Daten zu seinem Hauptprodukt ATIR101(TM) bei Blutkrebspatienten bekannt. Die Studiendaten bestätigten, dass ATIR101(TM) die transplantationsbedingte Sterblichkeit deutlich reduziert und die Überlebenswahrscheinlichkeit wesentlich verbessert. Zudem hat ATIR101(TM) bei keinem der Patienten eine GvHD vom lebensbedrohlichen Grad III-IV hervorgerufen. Auf Basis dieser positiven Ergebnisse wurde eine klinische Phase-III-Studie initiiert. ATIR101(TM) hat sowohl in den USA als auch in Europa den Orphan-Drug-Status erhalten.

Der zweite Produktkandidat des Unternehmens, ATIR201(TM), adressiert erblich bedingte Blutkrankheiten mit einem anfänglichen Schwerpunkt auf Thallassämie, eine Erkrankung, die bei Patienten zu einer Zerstörung von roten Blutzellen führt. Vor Kurzem wurde die klinische Phase-I/II-Entwicklung für ATIR201(TM) begonnen.

Kiadis Pharma mit Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, wurde von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für ihre Herstellungsqualität und ihre nicht-klinischen Daten der Status als Arzneimittel für neuartige Therapien ("Advanced Therapy Medicinal Products", ATMP) gewährt. Die Aktien des Unternehmens sind an der Euronext Amsterdam und Brüssel gelistet. Weitere Informationen unter www.kiadis.com

Unternehmenskontakt:
Manfred Rüdiger, CEO
Kiadis Pharma
Entrada 231-234
1114 AA Amsterdam-Duivendrecht
Niederlande
Tel. +31 20 314 02 50
[email protected]

Medienkontakt für Deutschland & Investor Relations Kontinentaleuropa:
MC Services AG
Anne Hennecke
Tel.: +49 211 529252 22
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