Abeona Therapeutics behandelt ersten Patienten in der zweiten Kohorte der klinischen Phase-I/II-Studie für ABO-101 beim Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB)

NEW YORK und CLEVELAND, USA, May 15, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein vollständig integrierter Marktführer im Bereich Gen- und Zelltherapie, gab heute bekannt, dass das Unternehmen die Dosierung der Kohorte 1 abgeschlossen hat und dass der erste Patient in Kohorte 2 in einer derzeit laufenden klinischen Phase-I/II-Studie zur Bewertung von ABO-101, der ersten und neuartigen Gentherapie des Unternehmens für das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB), behandelt wurde. Das Unternehmen geht davon aus, dass im zweiten Halbjahr 2019 Zwischenergebnisse aus der Studie vorliegen werden.

„Unserer Meinung nach kann ABO-101 dazu beitragen, den zugrunde liegenden Mangel an lysosomalen Enzymen zu beheben, der letztendlich zu einer fortschreitenden Zellschädigung, zur Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und zur körperlichen Verschlechterung bei Kindern mit MPS IIIB führt“, so CEO João Siffert, M.D. „Das bisherige Produktsicherheitsprofil und der eindeutige Nachweis der biologischen Aktivität unterstützen die Weiterentwicklung dieser klinischen Studie in die zweite Kohorte. Diese multizentrische Studie wird durch unsere enge Zusammenarbeit mit erfahrenen akademischen Forschern und den Teilnehmern ermöglicht, die sich bisher angemeldet haben. Wir freuen uns darauf, in der zweiten Jahreshälfte Zwischenergebnisse vorzulegen.“

Die Phase-I/II-Studie ist eine zweijährige, weltweite klinische Open-Label-Studie mit steigender Dosierung bei Patienten, bei denen MPS IIIB diagnostiziert wurde, die älter als sechs Monate sind und einen kognitiven Entwicklungsquotienten von mindestens 60 aufweisen, Die Studie wird voraussichtlich bis zu neun Patienten umfassen und soll zwei Dosen von ABO-101 evaluieren, wobei Kohorte 1 2 x 10¹³ vg/kg und Kohorte 2 5 x 10¹³ vg/kg erhält. ABO-101 wird mithilfe der NAV^® AAV9-Technologie über eine einmalige intravenöse Infusion verabreicht. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Bewertung der Nervenentwicklung und Sicherheit mit mehreren sekundären und explorativen Endpunkten, einschließlich neurokognitiver und Verhaltensbewertungen, Lebensqualität, Enzymaktivität in Liquor (CSF) und Plasma, Biomarker in Liquor, Plasma und Urin sowie Gehirn und Lebervolumen.

Abeona nimmt in Frage kommende Patienten mit MPS IIIB an Standorten in den USA und Spanien auf und plant, in diesem Jahr weitere Standorte weltweit zu aktivieren, um die Aufnahme von Patienten zu beschleunigen. Weitere Informationen zur Studie finden Sie unter AbeonaTrials.com und ClinicalTrials.gov (NCT03315182).

Über das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB)
Das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) ist eine seltene und tödliche lysosomale Speicherkrankheit ohne zugelassene Therapie, die in erster Linie das Zentralnervensystem betrifft und durch eine rasche Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und körperliche Verschlechterung gekennzeichnet ist. Kinder mit MPS IIIB weisen eine fortschreitende Sprach- und kognitive Abnahme sowie Verhaltensstörungen auf. Weitere Symptome sind Schlafstörungen und häufige Ohrenentzündungen. Darüber hinaus sind auch ausgeprägte Merkmale wie Gesichtszüge mit dicken oder zusammengewachsenen Augenbrauen, vollen Lippen, für das Alter übermäßigem Körperhaar sowie Leber-/Milzvergrößerungen vorhanden. Die Ursache für MPS IIIB ist ein Mangel am NAGLU-Enzym, das für den Abbau von Glykosaminoglykanen verantwortlich ist, die sich im gesamten Körper ansammeln und im Zusammenhang mit der Krankheit zu einer raschen Verschlechterung führen. 

Über ABO-101
ABO-101 ist eine neuartige Gentherapie in Phase I/II der Entwicklung für das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB), eine seltene lysosomale Speicherkrankheit ohne zugelassene Therapie, die hauptsächlich das Zentralnervensystem (ZNS) betrifft. ABO-101 wird in einer einmaligen intravenösen Infusion unter Verwendung des NAV^® AAV9-Vektors dosiert, um eine funktionelle Kopie des NAGLU-Gens an Zellen des ZNS und der peripheren Gewebe abzugeben. Die Therapie zielt darauf ab, den zugrunde liegenden Mangel am NAGLU-Enzym zu bekämpfen, der für die abnormale Anreicherung von Glykosaminoglykanen im Gehirn und im gesamten Körper verantwortlich ist, was wiederum zu einer fortschreitenden Zellschädigung sowie zur Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und zur körperlichen Verschlechterung führt. In den USA verfügt Abeona über die Kennzeichnungen Fast Track und Rare Pediatric Disease für ABO-101 sowie über die Orphan-Arzneimittel-Kennzeichnung in den USA und Europa.

Über Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. ist ein Biopharmazeutikunternehmen für die klinische Phase, das Gen- und Zelltherapien für schwerwiegende Krankheiten entwickelt. Das klinische Programm des Unternehmens umfasst EB-101, seine autologe, genetisch korrigierte Zelltherapie für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige NAV^® AAV9-basierte Gentherapien für das Sanfilippo-Syndrom Typ A bzw. B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio von AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung der CLN1-Krankheit bzw. CLN3-Krankheit. Zu seinen vorklinischen Assets gehören ABO-401, das die neuartige AIM™-AAV-Vektor-Plattform verwendet, um alle Mutationen von Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat zahlreiche regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten und ist das einzige Unternehmen, das die Kennzeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy für zwei Kandidaten (EB-101 und ABO-102) erhalten hat. Weitere Informationen finden Sie auf www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die Risiken und Unsicherheiten umfassen, im Sinne von Paragraph 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in der jeweils geltenden Fassung und Paragraph 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geltenden Fassung. Diese Aussagen beinhalten Aussagen bezüglich unserer Pipeline, einschließlich des Potenzials von ABO-101 bei der Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B, einschließlich der Ergebnisse klinischer Studien, der Fähigkeit, Zwischenergebnisse vorzulegen, der Fähigkeit, Patienten weiterhin in klinische Studien aufzunehmen, und der Fähigkeit, Marktzulassungen zu erhalten, sowie in Bezug auf die Vorgaben und Ziele des Unternehmens. Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen durch Begriffe wie „könnte“, „wird“, „antizipieren“, „annehmen“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“ und ähnliche Ausdrücke zu kennzeichnen.

Die tatsächlichen Ergebnisse können maßgeblich von denen abweichen, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben wurden, als Folge diverser wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Unsicherheiten, einschließlich unter anderem: fortgesetztes Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere Fähigkeit, klinische Studien zu initiieren und Patienten dafür zu gewinnen, die Auswirkungen von Wettbewerb, die Fähigkeit, Zulassungen für Technologien zu sichern, die notwendig sind, um unsere Produkte zu kommerzialisieren, die Fähigkeit, notwendige regulatorische Genehmigungen zu erlangen, Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und die weltwirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit Datenanalyse und Berichterstattung sowie sonstige Risiken, wie sie von Zeit zu Zeit detailliert in den Jahresberichten des Unternehmens in Formular 10-K und den Quartalsberichten in Formular 10-Q sowie sonstigen Berichten beschrieben werden, die vom Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden. Das Unternehmen verpflichtet sich nicht, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu reflektieren, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, ob als Ergebnis von neuen Informationen, zukünftigen Entwicklungen oder sonstigen Umständen, außer wenn dies nach nationalem Wertpapierrecht vorgeschrieben ist.

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