Knopp Biosciences communique des données démontrant la restauration de la fonction par la molécule KB-3061 dans le modèle cellulaire des variantes génétiques causant l’encéphalopathie épileptique KCNQ2

Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd’hui les résultats d’expérimentations précliniques démontrant que KB-3061, principale molécule de la plateforme des canaux ioniques de la Société, rétablissait la fonction des canaux potassiques Kv7 dans les cellules manipulées pour exprimer les variantes génétiques qui causent l’encéphalopathie épileptique KCNQ2 (KCNQ2-EE), maladie rare néonatale.

Michael Bozik, M.D., président-directeur général de Knopp, a présenté les données lors de l’Epilepsy Precision Medicine Conference (Conférence de la médecine de précision pour l’épilepsie), qui s'est tenue les 16 et 17 septembre, à Washington, D.C. Sa présentation comprenait des constatations précliniques à partir d’expérimentations menées en collaboration avec Edward C. Cooper, M.D., Ph.D., professeur associé de neurologie, de neurosciences, et de génétique moléculaire et humaine au Baylor College of Medicine. Ces expérimentations étendent le champ de la pharmacologie antérieurement signalée pour la molécule KB-3061, notamment son activité nanomolaire in vitro dans les canaux potassiques Kv7.2/7.3 d’un type sauvage.

Le Dr Bozik a fait savoir que les cellules transfectées pour exprimer trois mutations faux-sens à fort taux de récurrence dans le gène KCNQ2 manifestaient une forte suppression de fonction, telle que mesurée par un courant potassique considérablement réduit à travers les canaux Kv7.2 mutés. Le traitement avec la molécule KB-3061 permettait de restaurer entièrement la fonction des canaux mutés, produisant une densité de courant de canal Kv7.2 normale.

Knopp fait progresser le développement de la molécule KB-3061 en tant que traitement de médecine de précision potentiel pour la maladie KCNQ2-EE définie génétiquement et associée à des convulsions commençant au cours des premiers jours de la vie et à un grave retard du développement. La maladie est causée par des mutations négatives prédominantes dans le gène KCNQ2, qui produit normalement le canal potassique Kv7.2 essentiel au développement précoce du cerveau.

« Les données que nous avons générées avec le Dr Cooper soutiennent l’approche de la médecine de précision pour la maladie KCNQ2-EE », a déclaré le Dr Bozik. « Les résultats indiquent que la restauration de l’activité du canal Kv7.2 supprimée est susceptible d’améliorer le dysfonctionnement causé par les mutations du gène KCNQ2. »

Knopp a initié des études aux fins de soutenir le dépôt d’une demande de nouvelle drogue de recherche aux fins d’évaluer les effets cliniques de la molécule KB-3061. Comme annoncé précédemment, la molécule KB-3061 a également démontré une puissante maîtrise des convulsions dans un modèle in vivo d’épilepsie.

À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC

Knopp Biosciences est une entreprise privée spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments axée sur la fourniture de traitements révolutionnaires pour des maladies inflammatoires et neurologiques aux besoins médicaux élevés encore non satisfaits. Outre le développement du dexpramipexole oral pour les maladies éosinophiliques, la plateforme préclinique Kv7 de Knopp est destinée aux traitements à base de petites molécules pour l'encéphalopathie et d'autres désordres d’hyperexcitabilité du système nerveux central (SNC). Veuillez visiter le site : www.knoppbio.com.

La recherche Kv7 de Knopp est soutenu par l’attribution du prix numéro U44NS093160 du National Institute of Neurological Disorders and Stroke of the National Institutes of Health (NIH) (Institut national des désordres neurologiques et de l’accident vasculaire cérébral des Instituts nationaux de la santé). Le contenu de cette annonce relève uniquement de la responsabilité de Knopp et ne représente pas obligatoirement les opinions du NIH.

Le présent communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » incluant des déclarations relatives à des soumissions réglementaires et des programmes de développement clinique prévus. Toutes les déclarations prospectives sont basées sur les hypothèses et attentes actuelles de la direction et impliquent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, incluant spécifiquement des incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développements de produits, la disponibilité d'un financement visant à soutenir la continuité de la recherche et des études, la disponibilité, ou la disponibilité potentielle de thérapies ou de traitements alternatifs, la disponibilité de protection par brevets des découvertes et des alliances stratégiques, ainsi que des facteurs additionnels susceptibles d'entraîner un écart entre les résultats réels de Knopp et nos attentes. Rien ne garantit que le médicament expérimental sera développé ou fabriqué avec succès, ou que les résultats définitifs des études cliniques permettront d’obtenir les autorisations réglementaires requises pour la commercialisation du produit. Knopp ne s'engage aucunement à actualiser ou à réviser les déclarations prospectives à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autres.

La réserve de projets de Knopp consiste en des médicaments expérimentaux qui n'ont pas été approuvés par la U.S. Food and Drug Administration (Administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments). Ces médicaments expérimentaux font encore l'objet d'études cliniques visant à vérifier leur innocuité et leur efficacité.

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