Pharming ofrece actualizaciones sobre la revisión normativa de la EMA de leniolisib para los ADP en Europa

La solicitud de autorización de comercialización del leniolisib de la EMA se cambió al calendario de revisión estándar

LEIDEN, Países Bajos, 16 de febrero de 2023 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" o "la Empresa") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq PHAR) anuncia que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha decidido cambiar su evaluación de la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para el leniolisib a un calendario de revisión estándar. El leniolisib es un inhibidor selectivo oral de fosfoinositida 3-kinasa delta (PI3Kδ) bajo revisión reglamentaria como tratamiento para el síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (APDS), una inmunodeficiencia primaria rara, en adolescentes y adultos de 12 años o más.

Pharming ha recibido la lista de preguntas de la EMA, que incluyó una solicitud para presentar datos actualizados del estudio de extensión a largo plazo en curso recopilados después del análisis provisional incluido en la MAA original. Sobre la base del calendario para nuestras respuestas, Pharming espera que CHMP emita su opinión sobre la MAA del leniolisib durante el segundo semestre de 2023.

Sijmen de Vries, director ejecutivo de Pharming, comentó:

"Seguimos trabajando con la EMA en el proceso de revisión de la MAA y seguimos comprometidos a buscar la aprobación reglamentaria del leniolisib dentro del Área Económica Europea. En los Estados Unidos, la revisión prioritaria de la NDA del leniolisib por parte de la FDA sigue en curso, con una fecha objetivo PDUFA 29 de marzo de 2023. Seguimos enfocados en lograr las aprobaciones regulatorias y llevar el leniolisib a pacientes que viven con APDS en todo el mundo".

Tras la concesión de evaluación acelerada en agosto de 2022, la EMA validó la MAA de Pharming para el leniolisib para la evaluación científica bajo una revisión acelerada por parte de CHMP en octubre de 2022. La MAA está respaldada por datos positivos de un estudio del leniolisib de fase II/III, anunciado el 2 de febrero de 2022, que cumplió con sus criterios de valoración coprimarios de reducción del tamaño del ganglio linfático y aumento del porcentaje de células B naive en pacientes con APDS. Además, los datos de seguridad del estudio mostraron que el leniolisib fue bien tolerado por los participantes. También se presentaron como parte de la MAA original datos de un ensayo clínico abierto de extensión a largo plazo en pacientes con APDS tratados con leniolisib.

Acerca del síndrome de la fosfoinositida 3-quinasa δ activada (APDS).

El APDS es una inmunodeficiencia primaria poco común que afecta aproximadamente a entre 1 y 2 personas por millón. El APDS es causado por variantes en uno de dos genes, PIK3CD o PIK3R1, que regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinositida 3-quinasa delta). ^2,3 La señalización equilibrada en la vía PI3Kδ es esencial para la función inmune fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunes no maduran ni funcionan correctamente, lo que provoca inmunodeficiencia y desregulación.^2,4 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.^5,6 Debido a que estos síntomas pueden asociarse a una variedad de afecciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, las personas con APDS son frecuentemente diagnosticadas erróneamente y sufren un retraso diagnóstico medio de 7 años.⁷ Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede conducir a una acumulación de daños a lo largo del tiempo, incluyendo daño pulmonar permanente y linfoma.^5-8 La única forma de diagnosticar definitivamente esta enfermedad es mediante pruebas genéticas.

Acerca del leniolisib 

El leniolisib es un inhibidor de molécula pequeña de la isoforma delta de la subunidad catalítica de 110 kDa de clase IA PI3K. El PI3Kδ se expresa predominantemente en las células hematopoyéticas y es esencial para la función normal del sistema inmune a través de la conversión de fosfatidilinositol-4-5-trisfosfato (PIP2) en fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). El leniolisib inhibe la producción de PIP3, y el PIP3 sirve como un importante mensajero celular que activa AKT (vía PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como la proliferación, diferenciación, producción de citoquinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia de PI3Kα y PI3Kβ, que se expresan de manera ubicua, PI3Kẟ y PI3Kγ se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central de PI3Kẟ en la regulación de numerosas funciones celulares del sistema inmunitario adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmunitario innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), indica claramente que PI3Kẟ es un objetivo terapéutico válida y potencialmente eficaz contra enfermedades inmunitarias como el APDS. Hasta la fecha, el leniolisib ha sido bien tolerado en el primer ensayo en humanos de fase 1 en sujetos sanos y en el estudio de habilitación de registro de fase II/III en pacientes con APDS.

Acerca de Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming comercializa y desarrolla una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, que incluye moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados de todo el mundo que atienden pacientes en más de 30 mercados de Norteamérica, Europa, Oriente Medio, África y Asia-Pacífico.

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Declaraciones prospectivas 

Este comunicado de prensa puede contener declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas son declaraciones de expectativas futuras que se basan en las suposiciones y expectativas actuales de la directiva e involucran incertidumbres y riesgos, conocidos y desconocidos, que podrían hacer que los resultados, el desempeño o los acontecimientos reales difieran sustancialmente de los expresados o implícitos en estas declaraciones. Estas declaraciones prospectivas se identifican por el uso de términos y frases como "busca", "ambición", "anticipa", "cree", "podría", "estima", "espera", "metas", "pretende", "puede", "hitos", "objetivos", "proyección", "plan", "probablemente", "proyecto", "riesgos", "programa", "busca", "debería", "diana", "hará" y términos y frases similares. Algunos ejemplos de declaraciones prospectivas pueden incluir declaraciones con respecto al momento y el progreso de los estudios preclínicos y los ensayos clínicos de sus candidatos a productos, y las perspectivas comerciales y clínicas de Pharming, y las expectativas de Pharming con respecto a sus requerimientos de capital de trabajo y recursos en efectivo proyectados, cuyas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y supuestos, incluidos, entre otros, el alcance, los avances y la expansión de los ensayos clínicos de Pharming y las ramificaciones de su costo, así como los avances clínicos, científicos, normativos y técnicos. En vista de estos riesgos e incertidumbres y otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe Anual 2021 de Pharming y en el Informe Anual del Formulario 20-F correspondiente al año que culminó el 31 de diciembre de 2021, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos, es posible que no ocurran los eventos ni las circunstancias discutidas en dichas declaraciones prospectivas, y los resultados reales de Pharming podrían diferir sustancialmente y adversamente de los anticipados o implícitos en ellas. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa están expresamente calificadas en su totalidad por las declaraciones precautorias contenidas o a las que se hace referencia en esta sección. Los lectores no deberían depositar un nivel de confianza indebido sobre las declaraciones prospectivas. Cualquier declaración prospectiva hace referencia exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basa en la información disponible para Pharming a la fecha de esta publicación. Pharming no asume obligación alguna de actualizar ni de corregir públicamente ninguna de ellas.

Información interna 

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Referencias 

1.  Rao VK, et al. Blood. 2022. https://doi.org/10.1182/blood.2022018546.

2.  Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.

3.  Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

4.  Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

5.  Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

6.  Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

7.  Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019; 21 de mayo.

8.  Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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FUENTE Pharming Group N.V.