Abeona Therapeutics annonce des données intermédiaires positives provenant de l'essai clinique de phase 1/2 sur la thérapie génique ABO-102 dans la MPS III A

Développement neurocognitif des patients les plus jeunes conservé 12 à 18 mois après le traitement ; les scores de développement restent dans la fourchette des enfants non affectés

Amélioration solide et durable des biomarqueurs dans toutes les cohortes de doses avec 8 mois à 2 ans de suivi

Une réunion sur la RMAT est prévue au 2e semestre 2019 afin de discuter des prochaines étapes

NEW YORK et CLEVELAND, 26 juill. 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), leader entièrement intégré de la thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui des données positives provenant de son essai clinique de phase 1/2 en cours évaluant ABO-102, la thérapie génique expérimentale ponctuelle du virus 9 (AAV9) adéno-associé de la société pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS III A ou mucopolysaccharidose de type III A). Ces nouveaux résultats ont montré que le traitement avec ABO-102 des patients les plus jeunes, tous enrôlés dans la cohorte 3 à forte dose, a entraîné la conservation du développement neurocognitif 12 à 18 mois après le traitement. Une amélioration solide et soutenue observée dans les biomarqueurs confère une preuve supplémentaire de l'effet biologique évident faisant suite à l'administration d'ABO-102. En outre, une innocuité à plus long terme est restée favorable huit mois à deux ans après le traitement. Abeona enrôle des patients éligibles sur des sites aux États-Unis, en Espagne et en Australie. D'autres informations sur l'essai, aussi dénommé The Transpher A Study (ABT-001), sont à votre disposition sur AbeonaTrials.com et sur ClinicalTrials.gov (NCT02716246).

« Nous sommes très encouragés par ces tout derniers résultats qui soutiennent la possibilité d'une administration unique d'ABO-102 par intraveineuse afin de traiter les enfants atteints de MPS III A, une maladie de surcharge lysosomale dévastatrice sans traitement approuvé. Ces données ont montré que traiter des enfants plus jeunes pendant les premiers stades de leur maladie donne une plus grande chance d'avantages neurocognitifs », a déclaré João Siffert, docteur en médecine et PDG. « Les données à plus long terme continuent de démontrer qu'ABO-102 possède un effet biologique évident et un profil d'innocuité favorable. »

Résumé des données intermédiaires

• Les trois patients les plus jeunes enrôlés dans la cohorte 3 et âgés de 26 mois, 19 mois et 14 mois au moment de l'administration de la dose, ont continué à se développer normalement par rapport à leur âge 12 à 18 mois après le traitement.
• Des réductions durables et liées à la dose de sulfate d'héparane dans le LCR ont été observées dans les trois cohortes ; les niveaux ont atteint la limite inférieure de quantification chez les huit patients traités avec une dose plus élevée d'ABO-102 dans la cohorte 3.
• Aucun événement indésirable grave lié au produit n'a été rapporté à ce jour.

Dans le cadre de la désignation de thérapie avancée en médecine régénératrice (RMAT) du programme ABO-102, Abeona poursuit ses entretiens avec la Food and Drug Administration américaine au second semestre 2019 afin d'évaluer les prochaines étapes du mode de développement du programme.

À propos d'ABO-102
ABO-102 est une nouvelle thérapie génique de phase 1/2 en développement pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS III A), une maladie de surcharge lysosomale rare sans traitement approuvé qui affecte principalement le système nerveux central (SNC). ABO-102 est administré par perfusion intraveineuse unique utilisant le vecteur AAV9 pour apporter une copie fonctionnelle du gène SGSH aux cellules du SNC et des tissus périphériques. La thérapie est conçue pour traiter le déficit en enzyme SGSH sous-jacent responsable de l'accumulation anormale des glycosaminoglycanes dans le cerveau et dans l'ensemble du corps, entraînant des lésions cellulaires progressives et un déclin neuro-développemental et physique. Aux États-Unis, Abeona s'est vu attribuer la désignation de thérapie avancée en médecine régénératrice (RMAT), Fast Track (procédure accélérée) et Rare Pediatric Disease (maladie pédiatrique rare) pour ABO-102, ainsi qu'une désignation de médicament orphelin aux États-Unis comme dans l'UE.

À propos de The Transpher A Study
The Transpher A Study (NCT02716246) est un essai clinique mondial ouvert de phase 1/2 en cours, à dose progressive et d'une durée de deux ans, qui évalue ABO-102 pour le traitement des patients atteints de la maladie de Sanfilippo de type A (MPS III A). L'étude, aussi connue sous la désignation ABT-001, est destinée aux patients âgés de 6 mois à 2 ans, ou aux patients âgés de plus de 2 ans dont le quotient de développement cognitif est d'au moins 60 %. L'étude a enrôlé 14 patients à ce jour à travers les trois cohortes recevant des doses croissantes (N=3, N=3, N=8) et reste ouverte pour l'enrôlement. ABO-102 est administré à l'aide de la technologie AAV9 via une perfusion intraveineuse unique. Les principaux critères de l'étude sont le neuro-développement et l'innocuité, avec des critères secondaires incluant des évaluations comportementales, la qualité de vie, l'activité enzymatique dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le plasma, les taux de sulfate d'héparane dans le LCR, le plasma et l'urine, et le volume du cerveau et du foie.

À propos du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS III A)
Le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS III A) est une maladie rare et mortelle de surcharge lysosomale sans traitement approuvé, qui affecte principalement le système nerveux central et se caractérise par un déclin neuro-développemental et physique rapide. Les enfants atteints de MPS III A présentent un déclin cognitif et du langage progressif, ainsi que des anomalies comportementales. Parmi les autres symptômes, on peut citer des problèmes de sommeil et des otites fréquentes. Par ailleurs, sont également présents des signes distinctifs tels que des traits du visage avec des sourcils épais ou un mono-sourcil, des lèvres charnues et une pilosité excessive pour l'âge, ainsi qu'une hypertrophie du foie et/ou de la rate. La cause sous-jacente du MPS III A est un déficit en enzyme SGSH responsable de la dégradation des glycosaminoglycanes, qui s'accumulent dans tout le corps, entraînant un déclin rapide associé à la maladie.

À propos d'Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent EB‑101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO‑102 et ABO‑101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO‑202 et ABO‑201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB-101 ET ABO-102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Les présentes déclarations comprennent des déclarations sur les essais cliniques de la société et ses produits et produits candidats, les interactions réglementaires futures avec les autorités de réglementation, ainsi que les buts et objectifs de la société.  Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « croire », « estimer », « prévoir », et d'autres expressions similaires (ainsi que d’autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinées à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y enrôler des patients, le résultat de toute réunion future avec la Food and Drug Administration américaine ou autre organisme de réglementation, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

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