Vivet Therapeutics reçoit la désignation américaine et européenne de médicament orphelin pour son second produit de thérapie génique, le VTX-803 dans PFIC3

Vivet Therapeutics a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) et la Commission européenne (CE) ont attribué la désignation de médicament orphelin (ODD) pour leur second produit de thérapie génique, le VTX-803 développé pour le traitement de la cholestase intrahépatique progressive familiale de type 3 (PFIC3). PFIC3 est une maladie rare chronique invalidante menaçant le pronostic vital en raison d'une dysfonction hépatique sévère progressive, accompagnée d'ictère, d'hypertension portale, d'hépatosplénomégalie et d'un retard de croissance. Les symptômes de la maladie apparaissent généralement pendant l'enfance d'abord avec une cholestase progressive, évoluant vers une insuffisance hépatique, une cirrhose et un besoin de transplantation hépatique.

« Nous sommes très heureux de recevoir ces désignations qui valident de nouveau les efforts de Vivet entrepris pour traiter des maladies métaboliques héréditaires rares. La FDA et la Commission européenne ont toutes deux reconnu le besoin non satisfait d'un traitement sûr et efficace de PFIC3 et le potentiel du VTX-803 pour répondre à ce besoin par une approche transformative. Les cholestases intrahépatiques familiales progressives font l'objet d'une attention accrue dans le domaine médical avec de nombreux essais cliniques en cours. Il existe un besoin médical non satisfait important pour ce groupe de maladies, en particulier dans le domaine pédiatrique, et pour laquelle la greffe de foie reste la seule modalité véritablement curative aujourd’hui » a déclaré Jean-Philippe Combal, cofondateur et Président de Vivet Therapeutics.

Le VTX-803 est le second produit de thérapie génique de Vivet à recevoir la désignation de médicament orphelin. Il s'agit d'un facteur important de création de valeur pour Vivet qui devrait apporter respectivement 10 et 7 ans d'exclusivité commerciale, en Europe et aux États-Unis, si le VTX-803 est approuvé pour le traitement de PFIC3. Le VTX-803 est actuellement en développement pré-clinique et l’initiation du développement clinique est prévu pour le deuxième semestre 2021 aux États-Unis et en Europe.

« Nous sommes très heureux de la reconnaissance de nos avancées scientifiques dans le cadre d'une maladie hépatique complexe ainsi que d’une nouvelle validation de notre collaboration stratégique avec la « Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) » (Fondation pour la recherche médicale appliquée). Ce programme pourrait changer la donne dans le domaine de la thérapie génique pour ce groupe de maladies pédiatriques complexe » a ajouté le Dr Gloria González-Aseguinolaza, cofondatrice et Directrice Scientifique de Vivet Therapeutics et directrice adjointe de CIMA.

Le VTX-803 a récemment fait l'objet d'une présentation orale à l'ASGCT 2019 (American Society of Gene and Cell Therapy), et à l'ESGCT 2019 (European Society of Gene and Cell Therapy) et d'une publication dans Nature Communications (Weber et al. Nature Communications, 2019, 10 (1): 5694).

À propos de Vivet Therapeutics
Vivet Therapeutics est une société de biotechnologie émergente qui développe de nouveaux traitements de thérapie génique pour lutter contre les maladies métaboliques héréditaires rares.

Vivet met en place un pipeline diversifié de thérapies géniques basées sur de nouvelles technologies de virus adéno-associé (AAV) développées grâce à ses partenariats et à des licences exclusives de la « Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) », une fondation à but non lucratif du « Centro de Investigación Medica Aplicada » de l'Université de Navarre située à Pampelune, Espagne.

Le programme principal de Vivet, VTX-801, est une nouvelle thérapie génique expérimentale pour lutter contre la maladie de Wilson, qui a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration et la Commission européenne.

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