PTC Therapeutics anuncia que la Comisión Europea devuelve la opinión de Translarna™ al CHMP para ser reevaluada

- La Comisión Europea decide no adoptar una opinión negativa -

- La autorización de Translarna sigue activa en Europa -

- La previsión de ingresos para 2024 está en pausa -

WARREN, Nueva Jersey, 22 de mayo de 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha decidido no adoptar la opinión negativa del CHMP del 24 de enero de 2024 sobre el renovación anual de la autorización de comercialización condicional de Translarna™ (ataluren) y ha devuelto la opinión al CHMP para ser reevaluada. Como resultado, Translarna permanece en el mercado y disponible para pacientes en Europa de acuerdo con su autorización de comercialización actual. La CE ha pedido al CHMP que considere más a fondo la totalidad de la evidencia, incluidos los datos de los registros de pacientes y la evidencia del mundo real, para revisar su opinión.

"El mantenimiento de la autorización actual de Translarna es una gran victoria para los niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido en Europa", afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics. "La eficacia y seguridad demostradas en los ensayos clínicos y el registro STRIDE a largo plazo respaldan que Translarna satisface una necesidad que de otro modo no estaría satisfecha para los pacientes con nmDMD. Esperamos trabajar en colaboración con el CHMP en los próximos pasos una vez que estén definidos".

Además, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, en inglés) ha informado a PTC que se ha tomado la decisión de considerar inválida la reunión del Grupo Asesor Científico (SAG, en inglés) de Translarna celebrada el 5 de septiembre de 2023 y todos los pasos procesales posteriores. Además, el CHMP no tomará en cuenta las aportaciones de la reunión del SAG celebrada en septiembre de 2023, ni de la reunión celebrada en enero de 2024, en ninguna evaluación futura de Translarna.

En vista de la incapacidad de pronosticar con precisión el impacto positivo de continuar con la autorización para Translarna en Europa en los ingresos de 2024, PTC pausará la guía de ingresos totales para 2024 en este momento. La guía se actualizará en una fecha futura.

Acerca de Translarna™ (ataluren)
Translarna (ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración de proteínas diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante está determinado por la proteína que no puede expresarse en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en Duchenne. Translarna, el nombre comercial de ataluren, está autorizado en varios países para tratar la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD) en pacientes ambulatorios de 2 años o más. Ataluren es un nuevo fármaco en investigación en Estados Unidos.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)
Duchenne, que afecta principalmente a los hombres, es un trastorno genético poco frecuente y mortal que provoca debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y provoca una muerte prematura a mitad de los 20 años debido a insuficiencia cardiaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de proteína funcional distrofina. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, diafragmáticos y cardíacos. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de deambulación) ya a los 10 años, seguido de la pérdida del uso de los brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne experimentan complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren asistencia respiratoria, y presentan complicaciones cardíacas al final de la adolescencia y en los 20 años.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aportan beneficios a pacientes con trastornos pocos comunes. La capacidad de PTC para innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos globalmente es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial global para llevar terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter al @PTCBio.

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Los resultados, desempeño o logros reales de PTC podrían diferir materialmente de aquellos expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos aquellos relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores de los productos o candidatos a productos de PTC que PTC comercializa o puede comercializar en el futuro; la capacidad de PTC para mantener su autorización de comercialización de Translarna para el tratamiento de nmDMD en Brasil, Rusia, el Espacio Económico Europeo (EEE) y otras regiones; la capacidad de PTC para utilizar los datos clínicos de su estudio de registro internacional de medicamentos y la evidencia del mundo real sobre los beneficios de Translarna para respaldar una autorización de comercialización continua de Translarna para el tratamiento de la nmDMD en el EEE; si los investigadores están de acuerdo con la interpretación de PTC de los resultados de los ensayos clínicos y la totalidad de los datos clínicos de los ensayos de PTC en Translarna; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, las condiciones económicas, políticas o regulatorias; cambios en impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos de productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo; y los factores analizados en la sección "Factores de riesgo" del Informe trimestral más reciente de PTC en el Formulario 10-Q y el Informe anual en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada de vez en cuando en otras presentaciones de PTC ante el SEC. Se le insta a considerar todos esos factores con detenimiento.

Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No hay garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en cualquier territorio, o demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Translarna.

Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.

Acrónimos:
CHMP: Comité de Medicamentos de Uso Humano

nmDMD: distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.