Abeona Therapeutics stellt vorklinische Daten, die das breite therapeutische Potenzial von AIM™-Gentherapie bei Netzhauterkrankungen demonstrieren, beim Jahrestreffen der Association for Research in Vision and Ophthalmology vor

NEW YORK und CLEVELAND, May 01, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein vollständig integriertes, führendes Unternehmen im Bereich Gen- und Zelltherapie, gab heute bekannt, dass das neuartige AIM^TM-AAV204-Kapsid des Unternehmens bei nichtmenschlichen Primaten zu einer robusten Transgen-Expression in der inneren und äußeren Netzhaut geführt hat. Diese neuen vorklinischen Daten unterstützen außerdem den potenziellen Einsatz von intravitrealer Verabreichung für die Anwendung von Gentherapie in einer ambulanten Umgebung für ein breites Spektrum an angeborenen und erworbenen Netzhauterkrankungen. Die Befunde wurden präsentiert beim Jahrestreffen der Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) in Vancouver.

„Der breite retinale Tropismus des AIM^TM-AAV204-Kapsids bei nichtmenschlichen Primaten unterstreicht das Potenzial unserer Plattform, um Gentherapie über Erbkrankheiten hinaus anzuwenden, einschließlich in der Behandlung von erworbenen Netzhauterkrankungen, die derzeit unter Umständen unterversorgt sind“, sagte Timothy J. Miller, Ph.D., President und Chief Scientific Officer. „Intravitreale Verabreichung von AAV-Gentherapie, die keinen chirurgischen Eingriff erfordert, könnte potenziell in einer ambulanten Umgebung durchgeführt werden und ein sichererer und weniger invasiver Ansatz sein.“

In der vorklinischen Studie resultierte die intravitreale Verabreichung des neuartigen AIM^TM-AAV204-Kapsids bei nichtmenschlichen Primaten in einer breiten Transgen-Expression in der peripheralen Retina sowie einer intensiven Expression in der Fovea, 25 Tage nach der Verabreichung. AAV204 transduzierte außerdem Fotorezeptorzellen in retinalen Explanten und transduzierte die äußere Retina mit dem Ausdruck eines grün fluoreszierenden Proteins (GFP).

Die Daten von nichtmenschlichen Primaten wurden ergänzt durch Befunde aus Mausmodellen, bei denen AAV204 als einer von drei führenden Kandidaten von AIM^TM-Kapsiden ermittelt wurde, die eine robuste Transduktion von Netzhautzellen demonstrieren. Die Daten von Mäusen zeigen, dass die intravitreale Verabreichung zu einer breiten retinalen Expression von AAV204 geführt hat, die die Schichten der Fotorezeptoren und der retinalen pigmentierten Epithelzellen (RPE) penetriert hat.

Über die AIM^TM-Vektorplattform
Abeona entwickelt die AIM™-Vektorplattform: eine nächste Generation eines AAV-Kapsids (adeno-assoziierter Virus) für den Einsatz in Gentherapien. Die AIM™-Kapsid-Bibliothek kann AAV-Biologie einsetzen, um die Lieferung von genetischen Nutzlasten an das zentrale Nervensystem, Lunge, Augen, Muskeln, Leber und andere Gewebe selektiv anzusteuern. AIM^TM-Vektoren sind nicht virusproduzierend und haben das Potenzial gezeigt, die Immunreaktion zu vermeiden, die durch die Einwirkung von natürlich auftretenden AAV-Vektoren auftritt. Die AIM^TM-Bibliothek des Unternehmens enthält mehr als 100 Kapside mit Gewebetropismen, die für ihr Potenzial ausgewählt wurden, ein breites Spektrum an Organen und mehrere Lieferwege anzusteuern.

Über Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. ist ein Biopharmazeutikunternehmen für die klinische Phase, das Gen- und Zelltherapien für schwerwiegende Krankheiten entwickelt. Das klinische Programm des Unternehmens umfasst EB-101, seine autologe, genetisch korrigierte Zelltherapie für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für Sanfilippo-Syndrom Typ A und B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio von AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung der CLN1-Krankheit bzw. CLN3-Krankheit. Zu seinen vorklinischen Assets gehören ABO-401, das die neuartige AIM™-AAV-Vektor-Plattform verwendet, um alle Mutationen von Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat zahlreiche regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten und ist das einzige Unternehmen, dass die Kennzeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy für zwei investigative Therapien (EB-101 und ABO-102) erhalten hat. Weitere Informationen finden Sie auf www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Paragraph 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in der jeweils geltenden Fassung und Paragraph 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geltenden Fassung.  Diese Aussagen beinhalten Aussagen bezüglich unserer Pipeline, einschließlich des Potenzials der AIM™-Vektor-Plattform bei der Behandlung von Netzhautkrankheiten basierend auf vorklinischen Daten, sowie in Bezug auf die Vorgaben und Ziele des Unternehmens.  Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen durch Begriffe wie „könnte“, „wird“, „antizipieren“, „annehmen“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“ und ähnliche Ausdrücke zu kennzeichnen.

Die tatsächlichen Ergebnisse können maßgeblich von denen abweichen, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben wurden, als Folge diverser wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Unsicherheiten, einschließlich unter anderem: fortgesetztes Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere Fähigkeit, klinische Studien zu initiieren und Patienten dafür zu gewinnen, die Auswirkungen von Wettbewerb, die Fähigkeit, Zulassungen für Technologien zu sichern, die notwendig sind, um unsere Produkte zu kommerzialisieren, die Fähigkeit, notwendige regulatorische Genehmigungen zu erlangen, Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und die weltwirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit Datenanalyse und Berichterstattung sowie sonstige Risiken, wie sie von Zeit zu Zeit detailliert in den Jahresberichten des Unternehmens in Formular 10-K und den Quartalsberichten in Formular 10-Q sowie sonstigen Berichten beschrieben werden, die vom Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden.  Das Unternehmen verpflichtet sich nicht, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu reflektieren, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, ob als Ergebnis von neuen Informationen, zukünftigen Entwicklungen oder sonstigen Umständen, außer wenn dies nach nationalem Wertpapierrecht vorgeschrieben ist.

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